과기정통부, 2024년도 바이오·의료기술개발 사업 시작...신약 개발 위한 지원 예정

보건복지부 세종청사. 사진=보건복지부

보건복지부·한국보건산업진흥원이 발표한 '2023 혁신형 제약기업 디렉토리북'에 따르면, 전 세계 제약바이오산업 R&D 투자비용은 2021년 2120억 달러(285조 976억 원)에서 2026년에는 2540억 달러(341조 5792억 원)가 될 것으로 전망한다.

상위 10대 제약사가 전체 R&D 규모의 39%를 차지할 것이라고 예측하며, 또 글로벌 빅파마는 매출액의 20% 수준의 R&D에 투자할 것이라고 했다. 이에 글로벌 제약사가 거대 자본과 함께 다양한 성공 전략을 필두로 제약시장을 주도하기 위해 노력하고 있다.

해외 제약 시장은 점점 성장하고 있는 가운데. 국내 제약사도 글로벌 시장을 선도하기 위해 새로운 연구개발을 진행한다. 

신년 글로벌 제약바이오 시장 동향과 함께 국내 제약사의 신규 사업 및 비전을 정리했다.

2024년 1월, 해외 제약 시장 동향

보건복지부가 발표한 2024년 1월 해외제약 시장 동향에 따르면, 미국과 중국 등 해외 제약사는 다양한 협약과 연구로 시장을 선두하기 위해 노력하고 있다.

먼저 미국 식품의약국은 크리스퍼(Crispr) 유전자 편집 기술에 기반한 최초 치료제 ‘카스게비 (Casgevy)’를 승인했다. 카스게비는 선천성 혈액 질환의 하나인 겸상적혈구 질환 치료제로 환자의 세포를 변형시켜 건강한 헤모글로빈의 생성을 지원하며, 크리스퍼 시스템은 유전 물질을 절단하는 단백질과 절단 위치를 안내하는 분자로 구성돼 있다.

이 치료제는 해당 질환의 주요 특징인 통증 주기를 제거하고, 환자의 세포를 체외 편집하여 질환의 요인인 유전적 결함을 제어한다. 통증이 빈발한 12세 이상의 어린이 및 성인에게 단 1회 투여로 수년 혹은 수십 년 간 효과가 지속되도록 설계돼 있다.

또 미국 식품의약국은 카스게비를 겸상적혈구 질환 외, 관련 혈액 질환인 ‘베타지중해빈혈(beta thalassemia)’의 치료제로 공동 승인할지에 대해 3월 30일까지 결정할 예정이며, 한편 영국에서는 작년 11월 6일에 두 질환의 치료제로 승인했다.

더불어 미국 식품의약국은 유전성 대사질환 치료 평가를 위해 자문위원회를 새로 수립했다. 위원회의 명칭은 ‘유전성 대사질환 자문위원회'이며, 향후 맡게 될 주요 역할은 동 질환의 치료약품을 둘러싼 기술적·과학적·정책적 이슈에 대해 지식 기반의 자문 및 권장사항을 FDA에 제공한다.

독일 머크사는 중국 아비스코와 희귀암 치료제 피미코티닙의 상용화 계약을 체결했다.

중국 아비스코가 독립적으로 개발한 피미코티닙은 새로운 경구 투여형의 고도로 선택적이고 강력한 CSF-1R 소분자 억제제로 현재 건활막 거대세포종(TGCT) 치료를 위한 3상 연구의 평가가 진행 중이다. 이번 계약으로 독일 머크사는 중국 본토, 홍콩, 마카오, 대만에서 피미코티닙을 상용화할 수 있는 라이센스를 부여받았으며, 나머지 국가에서도 선택적으로 사용 가능해졌다.

다국적 제약회사 아스트라제네카는 디지털 건강 솔루션 기업 에비노바를 설립했다. 에비노바는 생명공학 회사, 제약회사 및 위탁시험기관(CRO)이나 계약 연구 기관의 임상 시험을 최적화하기 위해 신약 개발에 드는 시간과 비용을 줄이는 데 초점을 맞춘 회사다.

이 회사는 인공지능 및 기계 학습 알고리즘과 같은 최신 기술을 사용하여 최적의 시험을 설계하고 연구의 탄소 배출량부터 환자 경험에 미치는 영향까지 다양한 특성을 정량화할 계획이며, 의약품 개발의 모든 단계에 걸쳐 예측 알고리즘을 사용하여 미래의 주요 이정표를 제공할 예정이다.

대웅제약,내성극복 플랫폼 기반 항생물질 연구

글로벌 빅파마로 거듭나기 위해 국내 제약사도 새로운 연구개발과 더불어 비전을 발표했다.

먼저 대웅제약은 미생물∙바이오 벤처기업 노아바이오텍과 ‘내성극복 플랫폼 기반 항생물질’ 공동연구 계약을 맺고 항생제 신약 개발을 하고 있다.

항생제는 세균의 증식과 성장을 억제하는 약물로, 최근 오남용으로 인한 ‘항생제 내성’의 증가는 헬스케어 업계의 긴급한 화두다. 세계보건기구가 항생제 내성을 조용한 팬데믹(Silent Pandemic)이라 부르고 글로벌 공중보건 10대 위협 중 하나로 꼽을 정도다. 특히, 어떠한 항생제에도 저항할 수 있는 세균을 '슈퍼 박테리아'라고 하는데 이에 감염된 환자는 제대로 치료되는 약이 없어 작은 상처뿐만 아니라 수술이나 항암치료 과정에서의 세균 감염이 사망으로 이어질 수 있다.

표적 세균에 항생제 내성이 생기면 항생제가 전달이 안 되거나, 표적의 변이, 항생제 불활성화 등의 과정을 거쳐 결국 치료가 어려워진다. 노아바이오텍은 세균의 생존 시스템을 이용해 기존 항생제에 독창적 물질을 결합해 항생제가 표적 세균 내부로 잘 전달되도록 하여 세균 내 항생제 농도를 높이는 기술인 ‘항생물질 효력 증대 및 내성 극복 플랫폼’을 개발했다.

이 기술이 성공하면 내성으로 사용이 어려웠던 항생제의 기존 효력 회복을 통해 다시 사용할 수 있고 그만큼 개발 기간도 획기적으로 줄일 수 있다. 또 개발되는 항생제 신약은 글로벌 제약사 및 FDA와 같은 규제기관에서도 상당히 매력적인 신약으로 인정받을 수 있을 것으로 예상한다.

공동연구로 대웅제약과 노아바이오텍은 항생제 신약후보물질 연구, 개발 및 상업화 등 모든 과정에서의 긴밀한 협력 프로세스를 구축해 나갈 예정이다. 먼저 항생제 내성 신약후보물질 도출을 위한 초기 평가연구를 시작하고, 이후 검증된 물질에 대해 임상시험 등 중장기적인 협력을 이어가 내성을 극복할 수 있는 혁신적 감염증 치료 신약을 개발할 계획이다.

한미약품, 비만 관련 신약 연구

한미약품은 국내 성인 비만 환자를 대상으로 ‘에페글레나타이드’의 유효성 및 안전성을 평가하는 임상 3상 시험에 참가할 첫 환자를 1월 초에 등록했다. 사진=한미약품

한미약품은 국내 성인 비만 환자를 대상으로 ‘에페글레나타이드’의 유효성 및 안전성을 평가하는 임상 3상 시험에 참가할 첫 환자를 이달 초에 등록했다.

한미약품은 작년 10월23일 식품의약품안전처로부터 임상 3상 계획을 승인 받은 후 약 2개월 반 만에 속도감 있게 최초 임상시험 대상자 등록을 이뤄낸 것으로, 향후 시험 대상자 모집에 더욱 탄력이 붙을 전망이다.

임상 3상 시험은 국내 대학병원에서 당뇨병을 동반하지 않은 성인 비만 환자 420명을 대상으로 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 비교 방식으로 진행된다. 임상 종료는 2026년 상반기로 예상되며, 앞으로 3년 내 국내에서 상용화될 것으로 기대된다.

에페글레나타이드는 한미의 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’가 적용된 장기 지속형 GLP-1 제제로, 과거 파트너사였던 사노피가 진행한 다수의 글로벌 임상을 통해 약물의 혁신성을 입증받은 바 있다.

특히 대규모 글로벌 임상 3상에서는 체중 감소와 혈당 조절 효력을 확인했을 뿐 아니라, 주요 심혈관계 및 신장 질환 발생률을 유의미하게 감소시켜 세계적 권위 학술지인 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM) 등 다수의 학술지에 해당 결과가 등재됐다.

에페글레나타이드는 한미약품의 최첨단 바이오의약품 전용 공장 ‘평택 스마트플랜트’에서 생산될 예정이어서, 국내 비만 환자들에게 보다 경제적 비용의 안정적 공급을 통해 약물 접근성과 지속성을 대폭 높일 것으로 기대하고 있다.

동아에스티, RNA 기반 유전자 치료제 개발

동아에스티는 미국 샌프란시스코 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 현지 시각 1월 9일 일레븐 테라퓨틱스(Eleven therapeutics)와 RNA 기반 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다. 사진=동아에스티

동아에스티는 미국 샌프란시스코 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 현지 시각 1월 9일 일레븐 테라퓨틱스(Eleven therapeutics)와 RNA 기반 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다

2020년 설립된 일레븐 테라퓨틱스는 조합화학, 합성생물학 기술에 인공지능과 머신러닝 기술을 접목하여 xRNA를 개발하는 이스라엘 바이오텍이다. 빌 앤 멀린다 게이츠 재단이 RNA 설계 플랫폼 개발 지원을 위해 900만 달러를 투자했으며, 지난해 여름에는 노보노디스크(Novo Nordisk)와 딜리버리 플랫폼 기술을 활용한 심혈관질환 RNA 치료제 개발 공동연구 파트너쉽을 체결했다. 현재 이스라엘 외 영국 케임브리지, 미국 보스턴에 연구소와 사무실이 있으며, 3국을 오가며 활발한 연구 활동을 이어 가고 있다.

동아에스티와 일레븐 테라퓨틱스는 ‘테라(TERA)’ 플랫폼 기술을 활용하여 섬유증 질환을 타겟으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 진행할 계획이다. 테라 플랫폼은 RNA 화학적 변형에 대한 구조-활성 관계(Structure-Activity Relationship)를 AI/ML 기술을 이용하여 높은 처리량으로 해독하는 기술로 최적의 xRNA 약물 발굴에 활용되고 있다.

동아에스티는 차세대 주력 분야 중 하나로 유전자 치료제를 선정했으며, 기존 강점 분야인 합성신약 분야에서 유전자 치료제 분야로 연구개발 역량을 확장하기 위한 시도를 지속하고 있다.

메디톡스, 비동물성 액상형 톡신 제제 글로벌 시장 진출

메디톡스 미국 현지 법인 루반타스 최고경영자 ‘토마스 올브라이트'. 사진=메디톡스

메디톡스는 1월 3일 미국 식품의약국에 허가신청한 비동물성 액상형 톡신 제제 ‘MT10109L’의 글로벌 시장 진출을 위해 미국 현지 법인 ‘루반타스(Luvantas)’를 설립했다.

메디톡스가 지분 100%를 보유한 ‘루반타스’는 캘리포니아 어바인에 설립됐으며 비동물성 액상형 톡신 제제 ‘MT10109L(성분명 NivobotulinumtoxinA)’의 미국, 캐나다 등 현지 영업과 마케팅을 담당하게 된다. 향후에는 히알루론산 필러 ‘뉴라미스’, 더마코스메틱 ‘뉴라덤’ 등의 선진시장 진출도 맡을 예정이다.

‘루반타스’를 진두 지휘할 최고경영자에는 앨러간 출신의 ‘토마스 올브라이트(Thomas Albright)’가 영입됐다.

그는 미용 목적 ‘보톡스’의 글로벌 런칭을 성공적으로 이끈 인물로 ‘보톡스’의 글로벌 마케팅 전략 총괄을 역임했으며, 새로운 치료 적응증과 차세대 생물제제의 연구개발에도 일조한 바 있다.

메디톡스는 글로벌 피부미용치료시장에 정통한 토마스 올브라이트 대표가 미국 현지 맞춤형 직판 체계를 구축하고 효과적인 마케팅 전략을 수립해 2025년 허가를 목표하고 있는 ‘MT10109L’의 성공적인 미국 진출을 이끌 것으로 기대하고 있다.

셀트리온, 세계 최초 항체 바이오시밀러 개발

서진석 셀트리온 경영사업부 총괄 대표이사가 미국 샌프란시스코에서 개최된 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 셀트리온의 성장비전에 대해 발표하고 있다. 사진=셀트리온

서진석 셀트리온 경영사업부 총괄 대표이사는 미국 샌프란시스코에서 열린 ‘2024 JP모건 헬스케어 콘퍼런스’에 참석해 셀트리온이 세계 최초의 항체 바이오시밀러 개발 기업에서 혁신을 선도하는 기업으로 도약하기 위한 비전을 제시했다.

서 대표는 세계 최초 항체 바이오시밀러 ‘램시마’의 허가 획득부터 직접 판매망 구축 성공까지 그간 셀트리온의 사업 성과를 조명하고, 향후 바이오시밀러 시장에 대한 전망을 밝혔다.

특히 해당 시장에서 높은 투자규모에 부딪힌 바이오벤처의 성장 제한과 글로벌 빅파마의 사업 철수로 소수 기업만 남는 과점이 이미 진행중이라면서 셀트리온은 더욱 적극적인 파이프라인 확충으로 선두 위치를 굳히겠다고 강조했다.

셀트리온은 램시마, 유플라이마 등 6개 바이오시밀러를 포함해 2025년 11개, 2030년까지 총 22개 바이오시밀러 포트폴리오를 구축한다는 계획이다. 나아가 다양한 품목을 유연하면서도 효율은 극대화한 방식으로 생산해 글로벌 경쟁력을 강화할 방침이라고 전했다.

또 서 대표는 신약 부문에서 올해 미국 출시를 앞둔 ‘짐펜트라’가 가시적인 성과를 낼 것으로 기대했다. 이후에도 항체약물접합체, 면역체크포인트, 다중항체 등 여러 질환과 모달리티를 고려한 혁신신약을 개발하고, 인공지능을 활용한 신약개발에도 나설 것이라고 강조했다.

셀트리온이 갖고 있는 방대한 임상·유전체 데이터를 활용한 독자적인 데이터뱅크 구축으로 디지털 헬스케어 분야에 진출한다는 계획과 함께 정보기술과 생명공학산업이 융합하며 빠르게 변화하는 상황에서 새로운 패러다임에 선제적으로 대응한다는 전략을 제시했다.

과학기술정보통신부, 국산 혁신신약 개발 지원 시작

과학기술정보통신부는 바이오 미래 유망기술의 확보, 바이오와 디지털 기술의 융합 및 바이오 혁신 생태계 조성 등을 위한 ‘24년 바이오·의료기술개발사업'의 시행계획을 확정, 사업을 본격 시작한다. 사진=과학기술정보통신부

과학기술정보통신부는 바이오 미래 유망기술의 확보, 바이오와 디지털 기술의 융합 및 바이오 혁신 생태계 조성 등을 위한 2024년 바이오·의료기술개발사업'의 시행계획을 확정, 사업을 본격 시작한다.

먼저 국산 혁신신약 개발을 위한 전주기 지원과 신약개발 효율화를 위해 총 498억 원을 지원한다.

글로벌 블록버스터 신약 개발을 위해 유효물질 도출부터 임상2상까지 신약개발 전주기를 지원하는 국가신약개발사업과 함께, 국가신약개발사업의 공백 영역인 신규 타겟발굴·검증을 지원하는 등 혁신적 신약 개발을 위한 연구혁신을 중점적으로 지원할 계획이다.

또 첨단 의료기기 산업 육성을 통한 의료기기 분야 국제 경쟁력 확보 및 국민건강 증진 기여를 위해 연구개발부터 임상, 인허가 및 제품화까지 지원하는 범부처 전주기 의료기기연구개발사업에 572억 원을 투자한다.

인공지능 등 첨단 디지털 기술 접목을 통한 기존 바이오 R&D 한계(고비용·장기간) 극복을 위해 총 756억 원을 투자한다.

그리고 제약사 등이 보유한 양질의 신약개발 데이터 학습을 통해 신약개발 과정을 효율화하는 연합학습 플랫폼(12억 원), 인공지능 기반의 항체 설계 플랫폼(50억 원), 대형장비 활용 신약 디자인 플랫폼(40억 원) 등을 신규 추진하고 디지털 기술 기반의 혁신적 R&D를 적극 지원한다.

한국인 100만 명의 유전체·바이오 빅데이터 구축을 신규로 추진하는 등 바이오 데이터의 수집‧관리‧공유 기반 조성, 데이터의 활용 실증 연구 및 소재 클러스터 육성 등을 위해 2024년 654억 원을 지원한다.

이외에도 바이오 분야 기술혁신 및 산업 성장 촉진을 위해 우리나라의 역량있는 바이오 연구자들과 글로벌 바이오 선도그룹과의 연구협력 및 국가 간 MOU 등에 기반한 국제 공동 R&D 프로그램 참여를 적극 지원하고, 글로벌 우수 연구기관과의 인력교류 등을 통한 첨단바이오 분야 연구자들 간의 글로벌 인적 네트워크 형성을 위해 2024년 41억 원을 신규 지원한다.

황판식 기초원천연구정책관은 “디지털과 바이오 융합의 시대에 본격적으로 진입하고 있으며, 글로벌 기술패권 경쟁이 심화되면서 첨단 바이오 기술의 전략적 중요성이 증대되는 등 바이오 R&D의 패러다임 전환이 가속화되고 있다”며 “과기정통부는 바이오 기술이 국민건강 증진 뿐만 아니라, 글로벌 난제 해결에 기여하고 신기술·신산업 창출을 통한 미래 성장동력으로 이어질 수 있도록 지속적으로 지원해 나갈 것”이라고 밝혔다.

< 문화경제 이윤수 기자 >